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用基因編輯治療人類罕見遺傳病 「輝大基因」獲

摘要
據悉,基因編輯與基因治療公司「輝大基因」,宣布獲得逾億元的A輪融資,本輪融資的領投方為辰德資本,跟投方為藥明康德、惠每資本、雅惠資本,老股東夏爾巴投資繼續跟投。本輪

  據悉,基因編輯與基因治療公司「輝大基因」,宣布獲得逾億元的A輪融資,本輪融資的領投方為辰德資本,跟投方為藥明康德、惠每資本、雅惠資本,老股東夏爾巴投資繼續跟投。本輪資金將主要用于核心臨床管線的推進,組建研發與臨床前研究團隊以及開展GMP級生產車間的建設。

  2018年11月,輝大基因在成立初期完成了夏爾巴投資的3000萬元人民幣的天使輪融資。

  輝大基因是一家基于基因治療藥物研發的轉化型生物科技企業,主要做人類罕見遺傳疾病及其他疑難疾病的新型治療技術及藥物的研究與開發。

  作為基因治療領域的新銳公司,輝大基因最初是通過一篇高水平的Science,引起了產業界的關注。

  這篇論文名為《胞嘧啶單堿基編輯會導致大量單核苷酸突變的脫靶》,由中國科學院神經科學研究所靈長類疾病模型研究組主導,中科院計算生物學研究所和斯坦福基因技術中心配合完成。

  該研究建立了一種被命名為GOTI的新型脫靶檢測技術,并使用該技術發現:近年來興起的單堿基編輯技術有可能導致大量無法預測的脫靶,因而存在嚴重的安全風險。

  此研究顯著提高了基因編輯技術脫靶檢測的敏感性,并且可以在不借助于任何脫靶位點預測技術的情況下發現之前的脫靶檢測手段無法發現的完全隨機的脫靶位點,為基因編輯工具的安全性評估帶來了突破性的新工具,有望成為新的行業檢測標準。

  GOTI脫靶檢測技術,正是由中科院神經所的楊輝組與合作者建立的。輝大基因創始人楊輝博士現任中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心研究員,國家杰出青年基金獲得者,他與姚璇博士、施霖宇博士共同創建了輝大基因。

  目前,輝大基因已建成500平方米的基因治療研發實驗室,涵蓋基因編輯技術平臺、AAV技術平臺、疾病模型動物平臺和工藝轉化及生產平臺,二期5000平方米的基因治療生產車間正在規劃建設中。該公司掌握CRISPR/Cas9等基因編輯、病毒包裝生產純化、動物疾病模型建立等世界領先技術。

  輝大基因目前已經推進的核心管線,覆蓋了神經退行性疾病、視覺障礙以及聽力障礙三大領域。

  核心團隊來自中國科學院、上海交通大學和麻省理工學院等國內外知名學府及藥企,并擁有5-10年新型藥物轉化研發、工藝設計和生產管理經驗。

用基因編輯治療人類罕見遺傳病 「輝大基因」獲

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